osler https://blog.hatena.ne.jp/osler/ このはずく医者の「よろず備忘録」 https://osler.hatenadiary.org/ 筋萎縮症、希望の3治療薬 家族や患者の生活変える 最先端のバイオ技術で難病治療が飛躍的に進化している。 乳幼児などの全身の筋力が徐々に衰えていく脊髄性筋萎縮症に対する治療薬がここ数年で続々と登場。 遺伝子治療や核酸医薬品など夢だった先端技術を活用した薬剤3剤が使えるようになった。 核酸医薬、遺伝子治療――。 一昔前まではSFの世界の治療技術が、現実の患者に届くようになった。 そのひとつが、脊髄性筋萎縮症だ。 運動神経を維持するたんぱく質が十分に作れず、筋力の低下や萎縮を引き起こす遺伝性の病気で、重症化すると呼吸を支える筋肉が衰えて人工呼吸器が手放せなくなる。 ここ数年で脊髄性筋萎縮症は治療でき… 190 <iframe src="https://hatenablog-parts.com/embed?url=https%3A%2F%2Fosler.hatenadiary.org%2Fentry%2F2022%2F02%2F02%2F060000" title="筋萎縮症、希望の3治療薬 - このはずく医者の「よろず備忘録」" class="embed-card embed-blogcard" scrolling="no" frameborder="0" style="display: block; width: 100%; height: 190px; max-width: 500px; margin: 10px 0px;"></iframe> Hatena Blog https://hatena.blog 2022-02-02 06:00:00 rich https://osler.hatenadiary.org/entry/2022/02/02/060000 1.0 100%