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  <author_name>pkcdelta</author_name>
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  <blog_title>Neurology　興味を持った「脳神経内科」論文</blog_title>
  <blog_url>https://pkcdelta.hatenablog.com/</blog_url>
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    <anon>運動ニューロン疾患</anon>
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  <description>明けましておめでとうございます．さて新年最初に取り上げる論文として，SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）に対するアンチセンス核酸製剤トフェルセンの長期効果を検討した研究を選びました．その理由は最後に示しますが，本研究は米国を中心とする国際共同研究グループによって実施されたVALOR試験と，そのオープンラベル延長試験（OLE）の統合解析です．108例がトフェルセンまたは偽薬に割り付けられ，28週後に全例がトフェルセンへ移行しました．解析では，最初からトフェルセンを開始した早期開始群と，28週後に開始した遅延開始群が比較されています．したがって，図を読む際には28週まで…</description>
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  <published>2026-01-05 05:00:22</published>
  <title>家族性ALSはここまで治療できる：トフェルセンと「早期診断し，早期治療する」時代の到来</title>
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