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  <author_name>teicoplanin</author_name>
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  <blog_title>こりんの基礎医学研究日記</blog_title>
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    <anon>基礎</anon>
    <anon>文献紹介</anon>
    <anon>ウイルス</anon>
    <anon>HSC</anon>
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  <description>本日も文献紹介です。 Piras G, Montiel-Equihua C, Chan YA, et al. Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Rescues Clinical Phenotypes in a Murine Model of Pompe Disease. Mol Ther Methods Clin Dev. 2020;18:558-570. Abstract ポンペ病は、酸性α-グルコシダーゼ(GAA)の活性低下または欠損によて起こるライソゾーム蓄積異常症です。筋力低下と心筋細胞の萎縮がもっとも一般的な臨床症状の1つ…</description>
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  <published>2020-08-18 16:23:36</published>
  <title>【文献紹介】レンチウイルスベクターを介した造血前駆細胞移植によるポンペ病遺伝子治療～その1～</title>
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