ksagi https://blog.hatena.ne.jp/ksagi/ 教養ドキュメントファンクラブ https://tv.ksagi.work/ サイエンスＺＥＲＯ 今回のポイント ・今まで根治療法がなく対症療法に頼らざるを得なかった指定難病に対し、核酸医薬という新しい技術が注目されている。・この核酸とはいわゆるDNAなどの遺伝を司るもの。核酸医療とはmRNAに働きかけて、作られるたんぱく質の種類や量を調整することで、細胞の機能不全を修正する医療技術である。・急性肝性ポルフィリンという激しい腹痛に襲われる難病(国内患者数推定35.5人)は60年前からヘモグロビン内のヘムを合成するタンパク質に問題があることが分かっていたが、今までは根治療法がなかった。しかし核酸医薬を使用することで、症状を起こす原因となっていたヘム合成時の有害な中間体を抑えることが可能となっ… 190 <iframe src="https://hatenablog-parts.com/embed?url=https%3A%2F%2Ftv.ksagi.work%2Fentry%2F2026%2F06%2F11%2F234629" title="6/7 NHK-E サイエンスＺＥＲＯ「生命の法則を利用!難病治療の大革命&quot;核酸医薬&quot;」 - 教養ドキュメントファンクラブ" class="embed-card embed-blogcard" scrolling="no" frameborder="0" style="display: block; width: 100%; height: 190px; max-width: 500px; margin: 10px 0px;"></iframe> https://cdn-ak.f.st-hatena.com/images/fotolife/k/ksagi/20260611/20260611233945.jpg Hatena Blog https://hatena.blog 2026-06-11 23:46:29 rich https://tv.ksagi.work/entry/2026/06/11/234629 1.0 100%